物色テーマ：核酸医薬

株の教科書.com編集部

2017/09/08

遺伝子情報をつかさどるDNA（デオキシリボ核酸）とRNA（リボ核酸）という物質を「核酸」（オリゴヌクレオチド）と言う。その核酸を医薬品に用いたものが「核酸医薬」だ。遺伝子治療と並び今後期待される創薬技術だ。

難治性の高い病気に対抗できる核酸医薬が注目される

医薬品をタイプで分類すると、３種類上げられる。１つめが「低分子医薬」。医薬を数十個の原子で構成された小さな分子にすることで、身体や血液に吸収されやすくする。それによりクスリの成分が臓器や疾患の局所に届きやすくなり、効果を発揮する。ただ、局所に到達するまでに他の部位にも影響を及ぼすため、副作用が出やすいという欠点を抱えている。

２つめの「抗体医薬」は、特定の標的（抗原）に結合する性質をもつ「抗体」を使ったクスリ。癌(がん)であれば、がん細胞だけに結合させてがん細胞を死滅させる。他の部位に影響を及ぼさないので、低分子医薬のような副作用が出にくいという利点がある。

そして３つめが核酸医薬。例えばがん細胞はDNAとRNAを通じて悪性のがん細胞を増殖させる。そこで、その原因をつくるRNAを標的とし、がん細胞がつくられないようにする。病原となるタンパク質が見つからない、難治性の高い病気でも、核酸医薬なら対抗できるとして注目されている。

骨肉腫や乳がんなどの癌治療やアトピー性皮膚炎、変形性関節症、さらにはエイズなどの治療が可能になると見られている。治療できる範囲が拡がるとして期待が高まる一方で、どういう副作用があるのかまだ解明されておらず、核酸の生体内での不安定さや、体内でどう制御するかといった課題も多く残っているという。また、基本特許の多くを欧米企業が独占しており、国内企業は出遅れている。そのため、核酸医薬技術獲得のための出資、買収も増えている。

おわりに

日本においても核酸医薬は開発が進んでいるものの、当局からの承認はまだゼロ。治療可能分野は、癌(がん)、アトピー性皮膚炎、変形性関節症治療などに有望とされる。ジーンテクノサイエンス(4584)、オンコセラピー(4564)、スリー・ディー・マトリックス(7777)、森下仁丹(4524)なども関連企業だ。

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